Dimenticate gli trapianti: la terapia genica ha corretto un ‘typo’ del DNA nel fegato e ha riscritto la storia ⟡ First in a human: gene therapy fixed a one-letter DNA typo inside one patient’s liver to treat alpha-1 antitrypsin deficiency, an inherited disease that damages the liver and lungs. The patient now makes the working protein, and no unwanted edits were found. New hope for avoiding a liver transplant.
Si tratta di una svolta epocale per la medicina di precisione. Gli scienziati hanno appena annunciato un risultato clinico dirompente: il trattamento di una malattia genetica grave, l’ipotalafilantiantitripsina (AATD), non con farmaci, ma ‘riprogrammando’ il DNA direttamente nel fegato del…